Ученые «Сириуса» разрабатывают лекарство от врожденной слепоты

Ученые Научно-технологического университета «Сириус» разработали генную терапию для лечения одной из форм амавроза Лебера, сообщает пресс-служба администрации федеральной территории. Это наследственная болезнь сетчатки, при которой люди слепы от рождения или с раннего возраста. От амавроза Лебера страдает примерно один человек из 5−8 тысяч.

Болезнь считалась неизлечимой, но ученым удалось выявить механизм генной терапии, при котором в выжившие клетки сетчатки вводится модифицированная версия гена AIPL1.  Результаты исследования были опубликованы в статье в научном журнале «Международный журнал молекулярных наук». В ближайшее время специалисты планируют проверить свое предположение в ходе опытов на животных.